再现“灵魂砍价”！利司扑兰降价进医保！患儿家长称庆幸
西西新闻 @2023-01-19
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1月18日，国家医保局公布2022年国家医保药品目录调整情况。继诺西那生钠注射液经“灵魂砍价”进医保后，第二款用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）的高值药物——利司扑兰口服溶液用散（商品名“艾满欣”）通过谈判被纳入医保。
高价诺西那生钠注射液无法满足SMA患者需求
SMA是一种因运动神经元存活基因1突变所导致的常染色体隐性遗传病，在新生儿中的发病率约为1/10000。按照严重程度，分为Ⅰ型、II型和Ⅲ型等，最严重的Ⅰ型患儿，常因呼吸衰竭，活不过两岁。2018年，SMA被纳入国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
一直以来，SMA患者与家庭面临着确诊难、确诊时间长的问题。此外，罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大，治疗方式有限、可支付性低的困境也长期存在。
2021年12月，用于治疗SMA的精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液被纳入2021版国家医保药品目录，其谈判过程也被网友称为“灵魂砍价”。此后这款药物的价格从最初的近70万元/针降至3.3万元/针，让SMA患者从“有药可用”变成“有药可保”。
再现“灵魂砍价”！今后患者药费将节省73.9%
利司扑兰口服溶液为1类创新药，于2021年6月17日获批于我国上市，适应症为2月龄及以上SMA患者。
在今年的国家医保谈判中，利司扑兰口服溶液通过“灵魂砍价”纳入目录，从63800元砍到了3780元，患者的用药成本将降低73.9%。
作为首个靶向RNA的口服小分子药物，利司扑兰口服溶液小分子可穿透血脑屏障，同时提高中枢神经系统与外周组织的SMN蛋白，临床试验结果显示对于1型患者，可明显延长无事件生存期，保持吞咽功能。对于 2/3 型患者，利司扑兰可以保持和改善患者运动功能，提高患者生活独立性，减轻照护者负担。从临床角度，利司扑兰口服溶液的出现具有重要的里程碑意义。
来源：综合央视新闻、新民晚报、中国青年报、南方都市报
编辑：苏珊
